国内首款！CAR-T 获批上市，治疗儿童白血病

11月7日，NMPA官网宣布已于近日批准重庆精准生物申报的1类生物新药普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）上市，用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者。此前，该药曾被CDE纳入突破性治疗和优先审评。

根据Insight数据库，精准生物的普基仑赛是国内首款获批上市用于治疗儿童白血病的CAR-T产品。

普基仑赛是重庆精准生物自主研发的CD19靶向CAR-T疗法，该药针对中国人群，对CAR结构进行优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。

Insight数据库显示，该药最早在18年2月首次申请临床，一年后首次获批临床，19年首次公示临床，24年该药在国内提交上市申请，今日获批。

I期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解(CR），总体缓解率达100%，而且首次达到完全缓解的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性。此外，临床试验中无剂量限制性毒性（DLT）以及治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。

在2024年ASH大会上，该药用于CD19阳性R/RB-ALL的II期临床结果首次被披露。这是一项单组、开放标签、多中心研究，纳入筛选时年龄≥3岁且≤21岁，确诊为CD19+R/RB-ALL的患者。主要终点是3个月时总缓解率(ORR)，定义为输注后3个月内完全缓解(CR)加CR伴血液不完全恢复(CRi)。

截至2024年4月18日，共入组89例患者并接受白细胞分离术，其中64例接受pCAR-19B输注。无制备失败病例。在输注患者中，6.25%为难治性，93.75%的患者复发，需接受多线治疗或异基因干细胞移植。患者中位年龄为11岁（范围：3-21岁），56.25%为男性。此外，75%的患者携带至少一种高危基因。基线骨髓原始细胞负荷中位数为58.3%，56.25%的患者骨髓原始细胞负荷较高（≥50%）。

中位随访211天，最佳ORR为90.63%，其中78.13%的患者达到CR，12.5%的患者达到CRi，超过了当前商业化抗CD19CAR-T疗法产品在R/RB-ALL中报道的疗效。

此外，98.27%的ORR患者获得了阴性微小残留病（MRD）阴性缓解。3个月ORR为76.56%。中位缓解持续时间（DOR）为10.61个月，中位总生存期（OS）为23.92个月。

在安全性方面，细胞因子释放综合征(CRS)和免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)分别发生于98.44%和50%的患者。≥3级CRS和ICANS分别发生于29.69%和39.06%的患者。≥3级CRS和ICANS的中位持续时间分别为4天和3天。无CRS或ICANS导致的死亡病例。